Hospital da Criança de Brasília se Torna Referência Nacional em Terapia Gênica para AME pelo SUS

O Hospital da Criança de Brasília (HCB) José Alencar alcançou um marco significativo na saúde pública brasileira ao ser habilitado pelo Ministério da Saúde para a realização de terapias gênicas, especialmente focadas no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças. Essa conquista posiciona o HCB como o único centro pediátrico na região Centro-Oeste do país com tal permissão, juntando-se a um seleto grupo de apenas três hospitais no Brasil autorizados a oferecer este tratamento de alta complexidade pelo Sistema Único de Saúde (SUS), conforme noticiado pelo Jornal de Brasília (https://jornaldebrasilia.com.br/noticias/saude/hospital-da-crianca-de-brasilia-e-habilitado-para-terapia-genica-em-criancas-com-ame/). Este avanço representa uma expansão crucial no acesso a tratamentos de ponta para uma doença rara e grave, com potenciais reflexos em todo o território nacional, incluindo regiões distantes como o Amazonas e Manaus, onde pacientes podem eventualmente precisar acessar esses centros de referência. A coordenadora do serviço de neuropediatria e responsável técnica pelas terapias gênicas do HCB, Janaína Monteiro, explicou que a habilitação decorre das atualizações nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde, que agora incluem crianças de até seis meses no direito à terapia gênica. Contudo, a infusão do medicamento Zolgensma, utilizado no tratamento, só pode ser feita em centros especificamente habilitados, que possuam profissionais qualificados e estrutura adequada. O HCB, reconhecido por seu perfil terciário e dedicação a doenças crônicas e complexas, demonstrou plenamente a adequação de sua infraestrutura física, além de preparar meticulosamente sua equipe multidisciplinar, incluindo enfermeiros, médicos e farmacêuticos, e aprimorar as estruturas de UTI e fisioterapia para atender às rigorosas exigências. A primeira aplicação da terapia gênica no HCB ocorreu em maio de 2025, em uma criança diagnosticada com AME, doença genética que causa a degeneração progressiva de neurônios motores, podendo levar à perda de mobilidade e, nas formas mais graves, à dependência de ventilação mecânica e até a óbito, embora preservando a inteligência do paciente. Atualmente, o HCB acompanha 50 pacientes com AME, submetendo-os a exames pré-infusionais rigorosos e a um monitoramento semanal pós-infusão, com uso crônico de corticosteroide, para acompanhar a resposta ao tratamento. Embora não haja prescrições atuais para crianças do Distrito Federal, o hospital já atende pacientes de outros estados, como a pequena Romanna Duarte, de sete meses, vinda de Mossoró (RN), que reagiu bem ao tratamento, destacando a abrangência nacional do serviço oferecido. Para Janaína Monteiro, conforme divulgado pelo Jornal de Brasília, a habilitação é uma conquista monumental, transformando a abordagem do hospital que, antes, concentrava-se em cuidados paliativos para esses pacientes. Agora, o HCB tem a capacidade de oferecer um tratamento modificador da doença pelo SUS, realizando o que ela descreve como um “sonho de acesso público à terapia avançada”. Essa iniciativa não apenas consolida Brasília como um polo de excelência médica, mas também oferece esperança e acesso a tratamentos que antes eram inacessíveis para muitas famílias brasileiras, impactando potencialmente a vida de crianças em todo o Brasil, incluindo aquelas que, porventura, necessitem de deslocamento de estados como o Amazonas para receber essa atenção especializada. Fonte: https://jornaldebrasilia.com.br/noticias/saude/hospital-da-crianca-de-brasilia-e-habilitado-para-terapia-genica-em-criancas-com-ame/